Jan GeißlerDirector European Patients‘ Academy (EUPATI)

Co-founder, CML Advocates Network

Wie funktionieren die Entwicklungsprozesse

neuer Therapien?

Patientenin

Studien

Die meisten CML-Studien warden von der Industrie durchgeführt und an Studienzentren durchgeführt. Wenige Studien sind rein akademisch.

Industrie-gesponsorte Forschung

InvestigatorinitiierteStudien

Zielen mehr auf Arzneimittelentwicklung mit

dem Ziel der Zulassung oder neuer Indikationen hin

Zielen mehr auf Therapieoptimierung,

langfristige Daten, Mechanismen der Erkrankung,reale Alltags-Versorgung hin.

Hoffnung und Hype

Es dauert über 12 Jahre und im Durchschnitt rund 1 Mrd EUR in Forschung und Entwicklung, bis ein Arzneimittel für Patienten verfügbar wird.

Nur etwa 2% der Substanzen aus der frühen Forschung kommen am Ende auf den Markt.

“Hoffnung und Hype”: Als forschungsinteressierter CML-Patient müssen Patienten den Entwicklungsprozess verstehen, um das Neuigkeiten interpretieren zu können.

Forschung & Entdeckung

Prä-klinischeEntwicklung

Klinische EntwicklungPhase I, II, III

Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz

Studienteilnehmer

8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel

3-6 Jahre 6-7 Jahre

BehördlichePrüfung

2-5 Jahre

1 Arzneimittel

Phasen der Arzneimittelentwicklung

Forschung & Entdeckung

Prä-klinischeEntwicklung

Klinische EntwicklungPhase I, II, III

Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz

Studienteilnehmer

8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel

3-6 Jahre 6-7 Jahre

BehördlichePrüfung

2-5 Jahre

1 Arzneimittel

Von etwa 8.000 Molekülkandidaten kommen nur 5 jemals in klinische Studien am Menschen und 1 in den Markt

“In vitro” (z.B. Zellen im Reagenzglas) sowie Tierversuche

“In vivo” in Menschen

Vermarktung & Erstattung

BehördlicheBegutachtung

Forschung & Entdeckung

Prä-klinischeEntwicklung

Klinische EntwicklungPhase I, II, III

Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz

Studienteilnehmer

3-6 Jahre 6-7 Jahre

BehördlichePrüfung

2-5 Jahre

1 Arzneimittel

In Studienphasen werden Dosierung, Sicherheit, Wirksamkeit bei einer wachsenden Zahl Patienten getestet

Forschung & Entdeckung

Prä-klinischeEntwicklung

Klinische EntwicklungPhase I, II, III

Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz

Studienteilnehmer

8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel

3-6 Jahre 6-7 Jahre

BehördlichePrüfung

2-5 Jahre

1 Arzneimittel

In Studienphasen werden Dosierung, Sicherheit, Wirksamkeit bei einer wachsenden Zahl Patienten getestet

Phase II Studie:Therapeutischer Effekt, optimale Dosis, Toxizität

Phase III Studie:Große multizentrische Vergleichs-

Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit im Vergleich mit der Standardtherapie: Ziel: Zulassung CML : IRIS, ENESTnd, DASISION,

…

Nach Zulassung und Erstattungsent- scheidung optimieren spätphasige Studien die Therapie und sammeln Sicherheitsdaten

Forschung & Entdeckung

Prä-klinischeEntwicklung

Klinische EntwicklungPhase I, II, III

Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz

Studienteilnehmer

8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel

3-6 Jahre 6-7 Jahre

BehördlichePrüfung

2-5 Jahre

1 Arzneimittel

Phase IV Studien:Real-life-Daten,

Therapieoptimierung zugelassener Therapien,

Forschung & Entdeckung

Prä-klinischeEntwicklung

Klinische EntwicklungPhase I, II, III

Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz

Studienteilnehmer

8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel

3-6 Jahre 6-7 Jahre

BehördlichePrüfung

2-5 Jahre

1 Arzneimittel

Was passiert aktuell bei CML?

CML ist immer noch eine gefährliche chronische Erkrankungmit keiner medikamentösen Heilung für alle Patienten

Zukünftige CML-Therapien sind in verschiedenen Phasen klinischer Entwicklung

Viele werden scheitern, eines könnte die Heilung bringen. Um “Hoffnung und Hype” zu interpretieren, ist es wichtig, das Stadium

im Entwicklungzyklus zu kennen

• Ruxolitinib+Nilo• MK-0457• Bafetinib• Danusertib• ABL001

BMP2/4ADAR1 inhibitorsTNF-α inhibitors

BKT140

• Nilo+PegIFN (TIGER)

• Stopp-Studiene.g. ENESTop,DASFREE,

• SIMPLICITY• Register• Ponatinib

Jan Geisslerjan@cmladvocates.netTwitter @jangeissler