Gentherapie

Gentherapie: Einbringen vom genetischen Material in disfunktionierende Zellen um den

Fehler zu korrigieren.

Neben den genetischen Krankheiten, Gentherapie kann auch für die Heilung von

erworbenen Krankheiten, zB. Krebs oder Infektionskrankheiten verwendet werden.

Effekt der Medizin → Verbesserung der Lebensqualität

→ genetischer Verfall

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Amniozentese Chordozentese

Lösung:

(1) Gentherapie

(2) Preimplantationsdiagnostik

(3) Intrauterin Diagnostik

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1.Keimbahn Gentherapie

2.Somatische Gentherapie

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Gentherapie

Keimbahn-Gentherapie – Retrovirusvektor

Eltern mit genetischer Krankheit

Therapeutisches Gen

Behandelte Kultur

Zygote mit mutantem Gen

Baby mit genetischer Krankheit

Gesundes

Baby

Zellkultur

Embryo mit genetischer Krankheit

Entkernte

Eizelle

Genetisch modifizierte Zelle von der Kultur

Genetisch verbesserte

Eizelle

Virusvektor

Genetisch verbesserter

Embryo

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Genkanone

Somatische Gentherapie

in vivo Gentherapie Virusvektor

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Liposom

Somatische Gentherapie

Virusvektor

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Liposom

ex vivo Gentherapie

in vivo Gentransfer

Genetisch modifizierte Zellen - Gentransfer mit Viren oder anderen

Mitteln

Stammzelltherapie:

1.Genetisch unmodifizierte Stammzellen

2. genetisch modifizierte Stammzellen (ex vivo

Gentherapie)

ex vivo Gentransfer

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Somatische Gentherapie

Therapeutisches Gen Therapeutisches Gen ES-Zellen

Adulte Stammzellen

In vitro differenzierte Zellen

Retrovirus

Genetisch modifizierte Zellen

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Somatische Gentherapie

Direkter (in vivo)

Gentransfer

Auf Zellen basierende (ex vivo)

Gentransfer

Erfolge und Mierfolge der Gentherapie

Ein Beispiel: ADA

SCID (severe combined immunodeficiency disease): funktionsunfähige B- und T-Lymphozyten

Eine Art der Krankheit wird durch die Mutation des ADA (Adenosin-Deaminase)

Gens verursacht

Früher: Knochenmarktransplantation (Knochenmark von Verwandten)

Gentherapie: Einführung des ADA-Gens in Lymphozyten mit

Retrovirusvektor

David, der „Bubble”-Junge

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Zystische Fibrose 10

CFTR: ABC-Transporter Chloridkanal

CFTR Gen

Adenovirus

Chromosom 7.

Zellkern

Nasenschleimhautzelle

CFTR Gen

Lunge CFTR: cystic fibrosis transmembrane conductance regulator

Photopigment-Gentherapie für Rot-Grün-Farbenblindheit

Einführung des L-Opsin Gens in die Retina mit Adeno-

assoziiertem Virus als Vektor

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AAV-2 – GAD Gen → subthalamischer Kern

AAV-2 : Adeno-assoziierter Virus (Typ 2)

GAD: Glutamat-Dehydrogenase (nimmt teil in GABA Synthese)

Nucleus

subthalamicus

Fremdes Gen rekombinanter AAV

AAV Inokulation AAV schleust das Gen in

die Zelle ein Rezeptorprotein

sekretieres Protein

Gentherapie der

Parkinsonschen Krankheit

Michael Kaplitt

Das erste Opfer der

Gentherapie: Jesse Gelsinger

- Defekt der Ornithin Transcarbamylase (wichtig im Ammonium

Stoffwechsel) (X-Chromosom gekoppelte Krankheit)

Er ist nach einer adenoviralen Gentherapie durch eine

Immunreaktion gestorben

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Debatte Der Schöpfer hat es schon geschafft.

Darf man damit stacheln?

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