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17. Oktober 2013 B. Häussler: Orphan Drugs: Marktentwicklung und Budget Impact bis 2020 - Berlin Seite 1 IGES Institut. Ein Unternehmen der IGES Gruppe.

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Orphan Drugs: Marktentwicklung und Budget Impact bis 2020

Bertram Häussler, IGES Institut

10. IGES Innovationskongress: Seltene Helden? Orphan Drugs und seltene Erkrankungen in Deutschland

17. Oktober 2013 B. Häussler: Orphan Drugs: Marktentwicklung und Budget Impact bis 2020 - Berlin Seite 2

Inhalt

1. Das regulatorische Umfeld

2. Markt und Budget Impact

3. Zukünftige Entwicklungen

4. Preisbildung

5. Fazit



1. Das regulatorische Umfeld für Orphan Drugs


Orphan Drugs im AMNOG-Prozess

EU-Vorgaben bezügl. ODs werden berücksichtigt

Vorhandensein von ZN wird automatisch angenommen für ODs

Jedoch: „Ausmaß“ des ZN muss bestimmt werden

Vereinfachtes Dossier für Wirkstoffe mit €/Jahr < 50 Mio.

Vergleichstherapie entspricht der in der Zulassung

IQWiG nicht beteiligt (<50 m)

Reguläres Vorgehen bei Wirkstoffen mit €/Jahr > 50 Mio. (Vergleichstherapie wird vom G-BA gewählt)

„0“ „Nicht nachgewiesen“ X

* Wenn €/Jahr < 50 Mio.

Markteintritt

Dossier

Zusatz-nutzen

Entscheidung über Zusatznutzen

Verhandlungen über Rabatt

(Entscheidung= Schiedsstelle)

Vermarktung basierend auf

Erstattungspreis

„> 0“

IQWiG

Her-steller

G-BA

GKV-SV

Schl. Stelle

X* X

Vereinfachtes Dossier (wenn €/Jahr < 50 Mio.)

X


Bewertung des Zusatznutzens von ODs „besser“ als bei anderen neuen Wirkstoffen

„Nicht belegt“ deutlich geringer

Auf Ebene der einzelnen Wirkstoffe wurde für kein OD festgelegt, dass „ZN nicht belegt“ ist.

„Nicht quantifizierbar“ tritt am häufigsten bei ODs auf

Differenzen bezüglich der Kategorie „nicht quantifizierbar“ zwischen den bewertenden Institutionen

G-BA 1,5 zwischen „gering“ und „beträchtlich“

GKV-SV 0,5 zwischen „nicht belegt“ und „geringem“

Source: IGES AMNOG Resolution Analyzer ®

0,0

0,1

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OD

Regular



2. Markt und Budget Impact von Orphan Drugs in Deutschland


Der Budget Impact für ODs ist deutlich gestiegen in zehn Jahren

Gesamte OD-Ausgaben

Steigerung um den Faktor 10 von 0,1 Mrd. € ~1,0 Mrd. €

(2003 – 2012)

Linearer Anstieg, aber …

Absinken der OD-Ausgaben in 2012 bedingt durch den Verlust des OD-Status von Imatinib

Anteil an den Gesamtausgaben für Arzneimittel in der GKV

Verachtfachung von 0,4%

3,2% (2003 – 2012)

GKV-Ausgaben für Arzneimittel (in Mrd. €)

GKV-Ausgaben für Orphan Drugs (in Mrd. €)

1,030


Ausgaben für erbliche Stoffwechselerkran-kungen nur 11% der ges. OD-Ausgaben

ODs gegen erbliche Stoffwechselerkrankungen Werden als „wahre“ ODs betrachtet

26% der Wirkstoffe (16/62)

11% der GKV Ausgaben (114/1.030)

Antineoplastische ODs Werden häufig als „orphanisierte“

onkologische Wirkstoffe betrachtet

44% der Wirkstoffe (27/62)

55% der GKV Ausgaben (570/1.030)

Kritische Haltung der GKV bez. der hohen Bedeutung antineopl. Wirkstoffen für das OD-Budget Befürchtung des Missbrauchs des OD-

Status, um teure Arzneimittel vor „value-based pricing“ im Rahmen der frühen Nutzenbewertung zu schützen

16 114

Mio. €

27 570 Mio. €

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V – Various

N – Nervous system

L – Antineoplastic, immunmo-effective

J – Anti-infectives

H – Systemic

hormones

G – Urogenital,

sexual hormones

C – Cardiovascular

B – Blood

A – Alimentary

system, metabolism

Sources: Orphanet; NVI by INSIGHT Health

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Wirkstoffe GKV- Ausgaben

62 1,030 Mio. €


Die meisten ODs haben geringen Budget Impact (ø Umsätze je OD 25 Mio. € p. A.)

Source: IGES analysis based on NVI INSIGHT Health

28

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GK

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Nur ein „A16“ Wirkstoff unter „Topsellern“(7)

Fünf onkologische Wirkstoffe unter „Topsellern“ (7)

Durchschnitt alle ODs

Median

(Nur Wirkstoffe mit Umsatz > 1 Mio. € in 2012)

62 OD-Wirkstoffe



3. Zukünftige Entwicklungen


Treiber der GKV-Ausgaben für Orphan Drugs

Größe der Population

Inzidenz, Prävalenz

Qualität des Gesundheitssystems hinsichtlich der Möglichkeiten der Diagnose von seltenen Erkrankungen

Zugang der Patienten zur Therapie

Krankenversicherungssystem

Verringerung der Letalität durch ODs

Unterschiedlich je nach Indikation

Wirksamkeit bei der Reduktion der Mortalität

Anzahl der Marktzugänge von neuen (zusätzlichen) Arzneimitteln

Innovationsrate


Reduktion der Letalität erhöht die Prävalenz und damit die Ausgaben

Model asumptions: Incidence = 2,000 cases; population = 4 m Source: IGES analysis based on NVI INSIGHT Health

Y 1 Y 2 Y 3 Y 4 Y 5 Y 6 Y 7

Sorafenib

Dasatinib 0,0

2,0

4,0

6,0

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14,0

16,0

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Prevalence rate at 25% lethality



Upper limit OD

Umsätze Model

Reale Umsätze (GKV-Ausgaben)


Innovationsrate treibt Dauer und Höhe des Anstiegs; aber kein unlimitiertes Wachstum

General assumption: marketig time per OD: 10 ys

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Jahr

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Au

sg

ab

en

Jahr

3 neue ODs/Jahr

6 neue ODs/Jahr

3 neue ODs/Jahr

3 neue ODs/Jahr


Innovationsrate bei Orphan Drugs relativ konstant (6 neue Wirkstoffe pro Jahr)

Bisher in 2013: 2 ODs

Zukünftige OD-Wirkstoffe nach EMA-Liste: 19

Kein Anstieg der OD-Innovationsrate in der Zukunft erwartet

Source: IGES analysis based on orphanet

2 2

5

3

7

13

6 6

3

5

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0

2

4

6

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2002

2003

2004

2005

2006

2007

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2010

2011

2012

Neu

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Gleitender Durchschnitt (5 Jahre, zentriert)

2

2013



4. Preisbildung bei Orphan Drugs


Kostenbasierte Preisbildung im Hintergrund?

„Cost-based pricing“ der Hersteller könnte eine Erklärung sein

Geschäftliches Ziel besteht im Erzielen eines ROI

Großer Absatz = großer Umsatz = großer Überschuss → geringer Preis

und umgekehrt

Starke Korrelation legt CBP als leitendes Motiv nahe

Dennoch: hohe Differenzen

100fache Unterschiede und mehr

Source: IGES analysis based on NVI INSIGHT Health

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0

Pre

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€/D

DD

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)

Mengen in DDD (log scale)

10fach

100fach

1000fach


Cost-based pricing möglich? (1) Deutschland und die Welt

41

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Schätzung des weltweiten Absatzes (für ein OD an der Obergrenze)

Weltweiter Absatz (in 10 Jahren) differiert stark zwischen ODs

Obergrenze OD

Median OD

Obergrenze ultra OD

Alkaptonurie

Stiff-man- syndrome


Cost-based pricing möglich? (2) Schätzung allgemeiner Kostenstrukturen

0,4 0,4 0,4 0,4 0,4

0,4 0,4 0,4 0,4 0,4

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1.022.528 50.513 40.901 10.225 2.045

Obergrenze OD in Deutschland

Median OD in Deutschland

Obergrenze ultra OD in D

Alkaptonurie in Deutschland

Stiff-man-syndrome in D

Ko

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Umsatzrendite

Administration (k/v)

Vertrieb (k/v)

Produktion (k(v)

Zinsen auf Vorleistungen (k)

Vorleistungen (k)

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Preis

pro

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Kosten können auch bei geringem Absatz nicht unter eine Grenze sinken

Sehr hohe Preise können bei sehr kleinen Patientenzahlen zustande kommen

Alkaptonurie

Median OD

Obergrenze ultra OD

Stiff-man- syndrome

Obergrenze OD

Alkaptonurie Median OD

Obergrenze ultra OD

Stiff-man- syndrome

Obergrenze OD


Cost-based pricing möglich? (3) Modell „passt“ zur Wirklichkeit

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Mengen in DDD (log scale)

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Preis

(€

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Menge (Patientenjahre in 10 J)

Menge/Preis Modelll

Menge/Preis Reale GKV-Ausgaben

Obergrenze OD

Obergrenze ultra OD

Alkaptonurie

340 €/DDD

100 €/DDD

10 €/DDD



5. Fazit


Fazit

1. „Value based pricing“ im Rahmen des AMNOGs ist weniger strikt für Orphan Drugs im Vergleich zu anderen Wirkstoffen, aber im Grunde unpassend (keine ZVT).

2. Anhaltende Missbrauchsdiskussion („Orphanisierung“) aufgrund lebhafter Entwicklungen im onkologischen Bereich.

3. Kostenentwicklung für ODs weitgehend abhängig von der Innovationsdynamik. Erwartet wird keine weitere Steigerung über 6 OD/Jahr. Daher Plafondierung der Kosten spätestens nach zehn Jahren bei deutlich unter zehn Prozent der GKV-AM-Ausgaben.

4. Preisbildung ist bereits teilweise kostengetrieben.

17. Oktober 2013 B. Häussler: Orphan Drugs: Marktentwicklung und Budget Impact bis 2020 - Berlin Seite 22 IGES Institut. Ein Unternehmen der IGES Gruppe. .


IGES Institut Bertram Häussler

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