Herausgeber: Univ.-Prof. Dr. med. Job Harenberg Ruprecht-Karls-Universität Heidelberg Univ.-Prof. Dr. med. Dr.-Ing. Holger Kiesewetter Hämostaseologicum Berlin Priv.-Doz. Dr. med. Jürgen Koscielny Charité – Universitätsmedizin Berlin Einzelpreis: EUR 3,99 vascular care Praxis und Forschung im Trend 3|2010 Thromboseschutz Einsatz von NMH während der Schwangerschaft Bisher wenig beachtet Thromboserisiko bei erworbenem von-Willebrand-Syndrom Welthämophilietag 2010 FXIII-Mangel – Krankheitsbild einer seltenen Gerinnungsstörung
Transcript
Herausgeber:
Univ.-Prof. Dr. med. Job Harenberg
Ruprecht-Karls-Universität Heidelberg
Univ.-Prof. Dr. med. Dr.-Ing. Holger Kiesewetter
Hämostaseologicum Berlin
Priv.-Doz. Dr. med. Jürgen Koscielny
Charité – Universitätsmedizin Berlin
Einz
elpr
eis:
EU
R 3,
99
vascular carePraxis und Forschung im Trend
3|2010
Thromboseschutz
Einsatz von NMH während der Schwangerschaft
Bisher wenig beachtet
Thromboserisiko bei erworbenem von-Willebrand-Syndrom
Welthämophilietag 2010
FXIII-Mangel – Krankheitsbild einer seltenen Gerinnungsstörung
Univ.-Prof. Dr. med. Dr.-Ing. Holger KiesewetterHämostaseologicum Mohrenstraße 6, 10117 Berlin
Priv.-Doz. Dr. med. Jürgen KoscielnyCharité – Universitätsmedizin BerlinInstitut für Transfusionsmedizin Luisenstraße 65, 10117 Berlin
Wissenschaftlicher Beirat:Univ.-Prof. Dr. rer. nat. Susanne AlbanChristian-Albrechts-Universität zu KielPharmazeutisches InstitutFachbereich Pharmazeutische Biologie
Univ.-Prof. Dr. med. Bettina Kemkes-MatthesUniversitätsklinikum Gießen und Marburg Schwerpunkt Hämostaseologie
Univ.-Prof. Dr. med. Peter KujathUniversitätsklinikum Schleswig-Holstein Campus LübeckKlinik für Chirurgie
Univ.-Prof. Dr. med. Bernd PötzschRheinische Friedrich-Wilhelms-Universität BonnInstitut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
Univ.-Prof. Dr. med. Werner H. RathMedizinische Fakultät des Universitätsklinikums Aachen (RWTH)
Prof. Dr. med. Lothar RöckerFreie Universität Berlin Institut für PhysiologieFachbereich Physiologie
Univ.-Prof. Dr. med. Abdulgabar SalamaCharité – Universitätsmedizin BerlinInstitut für Transfusionsmedizin Luisenstraße 65, 10117 Berlin
Prof. Dr. med. Dr. phil. nat. Helmut SchinzelUniversitätsmedizin MainzII. Medizinische Klinik und Poliklinik
Univ.-Prof. Dr. med. Reinhard SchneppenheimUniversitätskrankenhaus Eppendorf KinderklinikAbt. für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie, Fachbereich Pädiatrie Univ.-Prof. Dr. Christian ScholzUniversität des Saarlandes Lehrstuhl für Organisation, Personal- und Informationsmanagement
Prof. Dr. Dr. Klaus UlsenheimerKanzlei Ulsenheimer Friederich Rechtsanwälte München
Text, Konzeption und Gestaltung:Socio-medico Verlag & Agentur für medizinische Information GmbHHans-Urmiller-Ring 17 82515 Wolfratshausenwww.socio-medico.de
Redaktion: Dipl. Biol. Katja Bardehle (ViSdP)Maxi Schaeffer M.A.
Layout, Satz und Technik:MedMedia GmbHwww.medmedia-service.de
Druck:J.P. Himmer GmbH Druckerei und Verlag86167 Augsburg
Bezugsbedingungen:Jahresabonnement oder PDF-Download (Einzelpreis: EUR 3,99)
Impressum
Alle Rechte, insbesondere das Recht der Vervielfältigung und Verbreitung sowie der Übersetzung, vorbehalten. – Kein Teil des Wer kes darf in irgendeiner Form (durch Fotokopie, Mikrofilm oder ein anderes Verfahren) ohne schriftliche Genehmigung des Verlages reproduziert oder unter Verwendung elektronischer Systeme verarbeitet, vervielfältigt oder verbreitet werden. Die Wiedergabe von Gebrauchsnamen, Handelsnamen, Waren-bezeichnungen usw. in diesem Werk berechtigt auch ohne besondere Kennzeichnung nicht zu der Annahme, dass solche Namen im Sinne der Warenzeichen- und Markenschutz-Gesetzgebung als frei zu betrachten wären und daher von jedermann benutzt werden dürfen. Soweit in diesem Werk eine Dosierung oder Applikation erwähnt wird, darf der Leser davon ausgehen, dass diese Angaben dem Stand der Wissenschaft zum Zeitpunkt der Drucklegung entsprechen. Für Angaben über Dosierungsanwei sungen und Applikationsformen kann weder von den Autoren und Her aus gebern noch vom Verlag eine Gewähr übernommen werden. Jeder Benutzer ist angehalten, durch sorgfältige Prüfung der Bei pack zettel der hier erwähnten Präparate und gegebenenfalls durch Konsultation eines Spezialisten zu überprüfen, ob die dort ausgesprochene Empfehlung zur Verwendung der Substanzen hinsichtlich der Dosierung und der Beachtung der Kontraindikationen von den Angaben in dieser Zeit schrift abweicht. Jede Dosierung oder Applikation erfolgt auf eigene Gefahr des Benutzers. Hinsichtlich der Verwendung von Präpa raten, die sich für das Indikations gebiet im Stadium der noch nicht zugelassenen Erprobung befinden, gilt dies in ganz besonderer Weise.
Referat
10 Vascular care 3/2010 Vol. 20
Aufgrund der Einführung neuer Klassen von Medikamenten sowie aktuell vorliegender Erkenntnisse zur Pathophysiologie der Immun-thrombozytopenie (ITP) ist es erfor-derlich geworden, die bestehenden Leitlinien zur Diagnose und Thera-pie zu überarbeiten. DREW PRO-VAN und Kollegen haben die ver-fügbaren Konsensus-basierten Empfehlungen zur Diagnose und Therapie von ITP bei Erwachsenen, Kindern und Schwangeren zusam-mengefasst. Trotz dieser Empfeh-lungen bleibt die Entscheidung, wie der einzelne Patient zu behandeln ist, letztlich in der Verantwortung der zuständigen Ärzte, betonen die Autoren in ihrem Review-Beitrag.
ITP ist eine erworbene immunvermit-telte Krankheit, charakterisiert durch eine isoliert auftretende Thrombozyto-penie mit Thrombozytenwerten unter 100.000c/µl ohne zugrundeliegende ursache. ursprünglich wurde die ITP als eine Krankheit verstanden, die von einer Zerstörung der Thrombozyten durch autoantikörper herbeigeführt wird. Mittlerweile weiß man, dass die Pathophysiologie auf einem komple-xeren Mechanismus beruht, bei dem neben der verminderten Thrombozy-tenproduktion auch T-Zell-mediierte effekte eine rolle spielen.
Die erkrankung betrifft Männer wie Frauen in etwa gleichermaßen, im mittleren alter zwischen 30 und 60 Jahren sind etwas mehr Frauen als Männer betroffen. ITP wird in drei sta-dien unterteilt: neu aufgetretene ITP, persistierende (3 – 12 Monate) und chronische ITP (Dauer ≥ 12 Monate).
Während bei erwachsenen die erkran-kung meist spontan ohne Vorerkran-kung entsteht und in der regel einen chronischen Verlauf nimmt, ist sie bei Kindern im Wesentlichen ein kurzlebi-geres ereignis, das bei 75% der kleinen Patienten innerhalb von sechs Mona-ten regredient ist.
Die Krankheitszeichen und symptome bei ITP sind unspezifisch. Viele Pati-enten haben gar keine Beschwerden oder klagen nur über minimale Haut-blutungen, andere erleiden schwer-wiegende Blutungen, inklusive gastro-intestinaler Blutungen, ausgedehnter Haut- und schleimhautblutungen oder intrakranieller Blutungen. Die schwere der erkrankung hängt nur zum Teil mit dem ausmaß der Thrombozytopenie zusammen. Zusätzliche risikofaktoren wie alter und lebensgewohnheiten oder urämie spielen eine rolle. Diese risikofaktoren sind bei der Therapie-auswahl zu berücksichtigen.
Differenzialdiagnostisches Vorge-hen: Diagnostische abklärungen im sinne einer ITP sind immer dann erfor-derlich, wenn die anamnese und der körperliche Befund des Patienten, seine Blutwerte sowie die untersuchung des peripheren Blutausstrichs andere Ätio-logien der Thrombozytopenie unwahr-scheinlich machen. Dennoch gibt es auch hier wie so oft keinen Gold-stan-dard.
eine Thrombozytopenie kann vielfa-che ursachen haben. Beispielsweise lösen etliche systemische erkrankun-gen, Infektionen, Medikamente oder primäre hämatologische erkrankun-gen einen Thrombozytenmangel aus. Bei etwa 60% der betroffenen Kinder geht eine Infektion voraus. ein erhöh-
tes Thrombozytopenie-risiko besteht insbesondere auch nach einer Masern-Mumps-röteln-Impfung.
ITP: Differenzialdiagnosen und mögliche alternative Ursachen
andere vorbestehende erkrankungen • z.B. HIV, HcV oder andere Infektio-nen, lupus erythematosus, Krebs-erkrankungen, vorausgegangene Impfungenlebererkrankungen• Medikamente, Drogen• Knochenmarkserkrankungen• kürzlich durchgeführte Transfusionen • und Immunisierungenvererbte Thrombozytopenie •
Therapiemanagement erwachsener ITP-Patienten: In ihrem Übersichts-artikel listen die autoren die zur Ver-fügung stehenden Therapien alphabe-tisch ohne Präferenz für ein besonderes regime auf. allgemein gilt, dass sich die Behandlung immer nach der indivi-duellen situation und klinischen symp-tomatik des Patienten richten muss. Die responsekriterien, die in den einzelnen studien festgelegt wurden, sind unter-schiedlich. Daher ist ein direkter Ver-gleich der Wirksamkeit der aufgezähl-ten Präparate schwierig.
Welche Patienten sollten behandelt werden? Die entscheidung für eine bestimmte Therapie wird maßgeblich von Faktoren wie dem ausmaß der Blu- tung, Komorbiditäten sowie Prädispo-sition für Blutungen bestimmt. Zudem spielen vorliegende Komplikationen bestimmter Therapien, die täglichen aktivitäten und lebensgewohnheiten des Patienten, seine Toleranz gegen-über Nebenwirkungen und möglicher-weise erforderlich werdende Interven-
Internationaler Konsensus-Report Diagnose und Therapie der primären Immunthrombozytopenie
WorldStar 2008
Ausgezeichnet für
Nutzerfreundlichkeit,
Design, Qualität und
Wirtschaftlichkeit2
1 BGR 250/TRBA 250, Biologische Arbeitsstoffe im Gesundheitswesen und in der Wohlfahrtspfl ege, Bundesgenossenschaft für Gesundheitsdienst und Wohlfahrtspfl ege, 08/2008
2 www.worldpackaging.org
Fragmin® P, Fragmin® P Forte, Injektionslösung. Wirkstoff: Dalteparin-Natrium. Zusammensetzung: Arzneilich wirksame Bestandteile: Fragmin P: 1 Fertigspritze mit 0,2 ml Injektionslösung enthält: Daltepa-rin-Natrium 2.500 I. E.* anti-Faktor Xa; Fragmin P Forte: 1 Fertigspritze mit 0,2 ml Injektionslösung enthält: Dalteparin-Natrium 5.000 I. E.* anti-Faktor Xa (1 mg Dalteparin-Natrium entspricht 110–210 I. E. AXa) (*1 I. E. = 1 Einheit des 1. internationalen Standards für niedermolekulares Heparin. Nicht zu verwechseln mit Heparin I. E.!). Sonstige Bestandteile: Wasser für Injektionszwecke; zusätzlich bei Fragmin P: Natrium chlo rid. Anwendungsgebiete: Fragmin P: Zur peri- und postoperativen Primärprophylaxe tiefer Venenthrombosen bei niedrigem oder mittlerem thromboembolischen Risiko – am Operationstag auch bei hohem Risiko. Fragmin P Forte: Zur peri- und postoperativen Primär pro phy laxe tiefer Venenthrombosen bei hohem thromboembolischen Risiko (z. B. orthopädische Chirurgie); zur Primärprophylaxe tiefer Venen-thrombosen bei internistischen Patienten mit mittlerem oder hohem thromboembolischen Risiko und vorübergehend eingeschränkter Mobilität aufgrund einer akuten Erkrankung (z. B. Herzinsuffi zienz, respi-ratorische Erkrankungen, schwere Infektionen). Gegenanzeigen: Bekannte Allergie gegen Dalteparin-Natrium, andere niedermolekulare Heparine oder unfraktionierte Heparine; aktuelle oder aus der Anam-nese bekannte allergisch bedingte Thrombozytopenie (Typ II) auf Heparine; kürzlich zurückliegende (z. B. innerhalb der letzten 6 Wochen vor der Behandlung) Verletzungen oder Operationen am ZNS, Auge oder Ohr; aktive, klinisch signifi kante Blutungen, wie z. B. gastrointestinale, intrakraniale oder intraokulare Blutungen (innerhalb der letzten 3 Monate); Erkrankungen, die mit einer erhöhten Blutungsbereitschaft einhergehen, wie z. B. hämorrhagische Diathese, Mangel an Gerinnungsfaktoren, schwere Leber-, Nieren- oder Bauch speicheldrüsen erkran kungen, schwere Thrombozytopenie und Hypermenorrhoe; Erkran-kungen, bei denen der Verdacht einer Läsion des Gefäßsystems besteht, wie z. B. Magen- und / oder Darmgeschwüre, Bluthochdruck (RR diast. größer 105 mmHg), hämorrhagischer apoplektischer Insult (innerhalb 3 Monate vor der Behandlung), Hirnarterienaneurysma, Retinopathien, Glaskörperblutungen, Endokarditis lenta oder septica und Abortus imminens. Nebenwirkungen: Häufi g: in Abhängigkeit von der Dosierung und häufi ger bei Patienten mit zusätzlichen Risikofaktoren Auftreten von offenen oder okkulten Blutungskomplikationen an versch. Körperstellen (insb. an Haut, Schleimhäuten, Wunden sowie im Bereich des Gastrointestinal- und Urogenitaltraktes). Hämatome oder Schmerzen an der Injektionsstelle. Anstieg der Serumtransaminasen (GOT, GPT, Gamma-GT), von LDH und Lipase. Gelegentlich: zu Beginn der Behandlung mit Heparin leichte reversible Thrombozytopenie (Typ I) mit Throm bo zytenwerten zw. 100.000/µl und 150.000/µl (verursacht durch vorübergehende Thrombozytenaktivierung). Hämat-emesis. Ver härtungen, Rötungen und Verfärbungen an der Injektionsstelle. Allergische Erscheinungen (z. B. Übelkeit, Kopfschmerzen, Temperatur an stieg, Gliederschmerzen, Urtikaria, Erbrechen, Pruritus, Dyspnoe, Bronchospasmen, Blutdruckabfall). Selten: antikörpervermittelte schwere Thrombozytopenien (Typ II) mit Thrombo zytenwerten deutlich unter 100.000/µl oder einem schnellen Abfall < 50 % des Ausgangswertes, verbunden mit arteriellen und venösen Thrombosen/Thromboembolien, Verbrauchskoagulopathie, evtl. Hautnekrosen an der Injektionsstelle, Petechien, Purpura und Meläna, verminderte blutgerinnungshemmende Wirkung des Heparins (Heparintoleranz) (Fragmin P/Fragmin P Forte sofort absetzen!). Hautnekrosen an der Injektionsstelle, Haarausfall. Überempfi ndlichkeit gegenüber Dalteparin-Natrium, anaphylaktische Reaktionen. Sehr selten: schwere Blutungen (retroperitoneale oder zerebrale Blutungen), die in sehr seltenen Fällen einen tödlichen Aus gang nahmen. In Einzelfällen bei der Verwen-dung von Dalteparin im Zusammenhang mit einer Spinal- oder Epiduralanästhesie oder postoperativen Verweilkathetern: epidurale und spinale Hämatome; diese Ereignisse haben zu neu-rologischen Komplikationen unterschied licher Ausprägung, wie z. B. langandauernder oder permanenter Paralyse geführt. Zerebrale und retroperitoneale Blutungen. Vasospasmen, Hypotonie und Bradykardie sind nicht auszuschließen. Hypoaldosteronismus, Hyperkaliämie, metabolische Azidose, bes. bei Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion und Diabetes mellitus. Anaphylaktischer Schock, Priapismus. Osteoporose nach längerer Anwendung nicht ausgeschlossen. Bitte beachten Sie außerdem die Fachinformation. Abgabestatus: Verschreibungs-pfl ichtig. Pharmazeutische Unternehmer: PHARMACIA GmbH, PFIZER PHARMA GmbH, 10785 Berlin. Stand: August 2008.
b-8
v5fa
p-fa
f-il-0
www.pfi zer.de
www.fragmin.de
Knick mich.
• Anwenderfreundlich
• Umweltfreundlich
• TRBA-250-konform1
Die innovative Sicherheitsspritze Fragmin® P/Forte
NEU
fra_si_0510_0808_210x280.indd 1 29.06.10 12:33
Referat
12 Vascular care 3/2010 Vol. 20
tionen, die Blutungen verursachen könnten, eine rolle. letztlich müssen bei der Therapieentscheidung auch die Versorgungsmöglichkeiten des Patien-ten, seine erwartungen an die Behand-lung, seine sorgen und Ängste sowie sein Bedarf an anderen blutungsrele-vanten Medikationen unabhängig von der ITP berücksichtigt werden.
Risiko hämorrhagischer Tod: am meisten ist der hämorrhagische Tod eines Patienten gefürchtet. Die ergeb-nisse von 17 Fallstudien weisen jedoch darauf hin, dass die Wahrscheinlich-keit für eine fatale Hämorrhagie in der Größenordnung zwischen 0,0162 und 0,0389 ereignisse pro Patienten-jahr liegt. Patienten, die älter als 60 Jahre sind und solche mit vorangegan-genen Blutungsereignissen, haben ein höheres Blutungsrisiko. Blutungen und Infektionen tragen etwa gleichermaßen zur Mortalität der ITP-Patienten bei.
Therapie nicht immer notwendig: Patienten, deren Thrombozytenwerte über 50.000 c/µl liegen, bedürfen unter folgenden Bedingungen keiner Therapie:
• keine Blutung aufgrund einer Thrombozytendysfunktion oder eines anderen hämostatischen Defekts
• kein Trauma • keine chirurgische Intervention • keine Komorbiditäten für Blutungen• keine Antikoagulation • keine berufliche Situation oder
lebensgewohnheiten, die für ein Trauma prädisponieren
First-Line-Therapien bei neu dia-gnostizierten Patienten: Kortiko-steroide gelten als die standard-Ini-tialtherapie. Neben ihrem effekt auf die Thrombozytenwerte wirken sie auch direkt auf die Blutgefäße ein und beeinflussen so ebenfalls das Blutungs-geschehen. leider führt die einnahme von Kortikosteroiden meist rasch zu Nebenwirkungen, die im laufe der Behandlung schließlich die Vorteile der Therapie überwiegen. eine auswahl der zur Verfügung stehenden Präpa-rate ist im Folgenden genannt.
• Prednison: Als Standard gilt die Gabe von Prednison. In der regel beträgt die Dosierung 0,5 bis 2 mg/kg KG pro Tag, solange, bis die Thrombozytenzahlen steigen (≥ 30. bis 50.000 c/µl). Dies nimmt norma-lerweise mehrere Tage bis Wochen in anspruch. um Komplikationen zu vermeiden, sollte die Prednison-Gabe so rasch wie möglich ausge-schlichen und in der regel bei The-rapieantwort ganz beendet werden. Insbesondere bei Nicht-respondern ist die Therapie nach vier Wochen abzubrechen.
• Dexamethason: Neuere Daten aus zwei großen First-line-Therapiestu-dien mit Dexamethason (jeweils 1 bis 4 Zyklen: 40 mg über vier Tage alle 2 bis 4 Wochen) belegen eine hohe initiale sowie eine deutliche anhaltende response-rate.
• Methylprednisolon: Die parenterale Gabe von Methylprednisolon wurde in verschiedenen regimen in Hoch-dosis gegeben (response-rate 80%). aufgrund des kurzfristigen Thera-pieeffekts ist zur weiteren Behand-lung eine erhaltungstherapie mit oralen Kortikosteroiden erforderlich.
• i.v. Anti-D: i.v-Anti-D eignet sich für rh(D)-positive, nicht splenekto-mierte ITP-Patienten; bei Personen mit autoimmunhämolytischer anä-mie sollte die substanz jedoch ver-mieden werden, um die Hämolyse nicht zu verschlimmern. i.v-anti-D ist möglicherweise eine effektive alternative zu i.v-Ig. Die Behand-lung erfolgt mit 50 bis 75 µg/kg KG; begleitend eignen sich Kortikoste-roide oder Paracetamol/acetamino-phen, um das risiko von Fieber ins-besondere bei hoher Dosierung zu reduzieren.
• i.v.-Ig: Die Hoch-Dosis-Gabe i.v.-Ig (0,4 g/kg KG/Tag über 5 Tage oder 1 g/kg KG für 1 bis 2 Tage) hat sich als ebenso effektiv wie die Therapie mit Kortikosteroiden erwiesen, eine Therapieantwort wird mit i.v.-Ig jedoch schneller erreicht.
Second-Line-Therapien: als second-line-Maßnahmen stehen neben einer splenektomie zahlreiche Medikamente mit unterschiedlichen Wirkmechanis-men zur Verfügung (Tab.). sie müssen in abhängigkeit von der individuellen situation des Patienten, d.h. seiner Blu-tungssituation, vorliegenden Komorbi-ditäten, seinen erwartungen und seiner compliance ausgewählt werden. Ziel ist es, eine nachhaltige erhöhung der Thrombozytenzahlen zu erreichen. Die in die auswahl kommenden Präparate können unterteilt werden in solche, die nur einmalig angewendet werden und eine langzeitremission erreichen (splenektomie, rituximab) und solche, die dauerhaft eingenommen werden müssen, wie Kortikosteroide, Immun-suppressiva und andere.
Vascular care 3/2010 Vol. 20 13
abhängig von der individuellen klini-schen situation eines Patienten wird in der regel eine splenektomie min-destens für sechs Monate hinausgezö-gert. Dies hängt von den individuellen lebensgewohnheiten der Betroffenen ab und steht in Zusammenhang mit der erkenntnis, dass spontane Besse-rungen und späte remissionen häufig innerhalb von sechs bis 12 Monaten nach Diagnosestellung auftreten. spontane remissionen werden zum Teil aber auch noch Jahre nach der Dia-gnose berichtet.
ITP-Therapie bei Schwangeren: Die Thrombozytenwerte sind während der schwangerschaft grundsätzlich nied-riger als außerhalb der schwanger-schaft. Das optimale Management von schwangeren ITP-Patientinnen basiert auf der interdisziplinären Zusammen-arbeit von Gynäkologen, Hämostaseo-logen, anästhesisten und Neonatolo-gen. Grundsätzlich unterscheiden sich die therapeutischen optionen zur First-line-Therapie von schwangeren nicht von denen anderer erwachsener ITP-Patienten.
Kinder mit ITP: Kinder mit neu dia-gnostizierter ITP oder atypischen Krank-heitszeichen sollten einem erfahrenen Hämostaseologen vorgestellt werden. Nur etwa 3% der Kinder mit ITP haben klinisch signifikante symptome wie epistaxis oder gastrointestinale Blutun- gen. eine Klassifikation anhand der schwere der Blutungen ist bei Kindern mit ITP für die auswahl der Therapie sinnvoll. Mit Hilfe mehrerer Blutungs-scores konnte dargelegt werden, dass die meisten Kinder trotz sehr niedriger Thrombozytenwerte keine ernsteren Blutungsprobleme haben. Bemerkens-wert ist, dass das ausmaß von schleim-hautblutungen keine Vorhersage zum risiko lebensbedrohlicher Blutungen erlaubt.
Die persönliche Beurteilung der ge-sundheitsbezogenen lebensqualität der Betroffenen trägt entscheidend dazu bei, die auswirkungen von symp-tomen und Therapien aus Perspektive der kleinen Patienten richtig zu bewer-ten und zu verstehen. aufgrund feh-lender Wirksamkeit und zahlreicher berichteter Nebenwirkungen bzw. auf-grund fehlender evidenz ist die Gabe
von Interferon α und campath-1H zur Therapie von Kindern mit ITP obsolet.
Fazit: Trotz signifikanter Fortschritte hinsichtlich Pathophysiologie und Management während der letzten 15 Jahre gibt es wenige stichhaltige emp-fehlungen zum therapeutischen Vor-gehen bei ITP. auch sind bisher nur wenige risikofaktoren validiert, die eine Vorhersage zu outcome und Therapie-antwort zulassen. Immer noch wird ITP anhand einer ausschlussdiagnose fest-gestellt. Weitere Forschungen sowie insbesondere sorgfältige randomisierte untersuchungen und multizentrische prospektive Kohorten-studien sind erforderlich, um das Management der Betroffenen weiter zu optimieren.
Weitere einzelheiten zum Thema Immunthrombozytopenie finden sie im originalbeitrag von a. salaMa in der nächsten ausgabe von Vascular care.
Literatur zum Referat:
Provan D et al.: International consensus report on the
investigation and management of primary immune
thrombocytopenia. Blood 115 (2) (2010) 168 – 186
Tabelle:
auswahl der Medikamente
zur second-line-Therapie
Substanz Empfohlene Dosierung
Azathioprin 1 – 2 mg/kg KG, max. 150 mg tgl.
Cyclosporin A 5 mg/kg KG/Tag in den ersten 6 Tagen, danach Dosisreduktion auf 2,5 – 3 mg/kg KG
Cyclophosphamid 1 – 2 mg/kg KG/Tag oral für mindestens 16 Wochen oder i.v. 0,3 – 1 g/m2 für 1 bis 3 Dosierungen alle 2 bis 4 Wochen
Danazol 2 – 4 x tgl. 200 mg
Dapsone 75 – 100 mg
Mycophenolatmofetil 2 x tgl. 1.000 mg für mindestens 3 bis 4 Wochen
Rituximab wöchentl. 375 mg/m2 für 4 Wochen
außerdem: Vinca-alkaloide, TPo-rezeptorantagonisten etc.
